Новости науки в Иркутской области | |
23.05.2025 |
В Соединенных Штатах генная терапия впервые спасла ребенка с редкой мутацией |
|
В медицинской практике США произошел беспрецедентный случай: врачи впервые успешно применили метод генной терапии с использованием технологии CRISPR-Cas9 для лечения ребенка, страдающего редким генетическим заболеванием. CRISPR-Cas9 — это инновационный молекулярный инструмент, который позволяет с высокой точностью вносить изменения в генетический код живых организмов. С его помощью можно удалять, добавлять или изменять отдельные гены. В данном случае медики использовали CRISPR-Cas9 для коррекции дефектного гена у ребенка, страдающего дефицитом фермента CPS1. Это заболевание приводит к накоплению аммиака в крови и повреждению мозга. Для лечения был создан персонализированный препарат, специально адаптированный под мутацию ребенка. После трех инъекций организм стал лучше справляться с белковой пищей, что свидетельствует о восстановлении способности организма перерабатывать аммиак. Этот случай стал первым в истории примером использования персонализированной генной терапии для лечения человека. До этого генная терапия применялась для разработки универсальных препаратов, подходящих для лечения множества пациентов с одинаковой мутацией. Специалисты уверены, что персонализированная генная терапия обладает огромным потенциалом не только для лечения различных заболеваний, но и для замедления процесса старения, пишет |